每年2月的最后一天是“國際罕見病日”。全球約有3億人受到罕見病影響，其中72%與遺傳有關，70%在兒童期起病。罕見病多為慢性、進行性，診斷難、治療難，患者往往面臨漫長而曲折的就醫之路。

在眾多治療手段中，有一種藥品正為部分罕見病患者帶來重要免疫保護——它就是?“靜脈注射用人免疫球蛋白（IVIG）”。

什么是IVIG？

免疫球蛋白，也叫抗體，是血漿B細胞在響應生理和病理過程的各種抗原刺激時產生的糖蛋白分子，在免疫系統適應性中起到雙重作用。第一重功效是識別抗原并與抗原產生特異性反應，包括對病毒、細菌以及細菌代謝產物（毒素），凝集病原體或細胞等作用；第二重功效是間接效應與免疫調節，包括補體激活、抑制B細胞活化等作用。

IVIG 是一種血漿衍生藥品，來自上千例健康人血漿，混合多種抗體，抗體種類達10⁷，其主要活性物質為免疫球蛋白（immunoglobulin, Ig）G及其亞類。IgG作為效應分子和調節分子是IVIG發揮多功能性的一個重要原因。自20世紀80年代以來，IVIG不僅在抗體替代治療中不可或缺，更因其廣泛的免疫調節作用，被廣泛應用于多種免疫相關疾病的治療。

IVIG在罕見病中的應用

根據國家衛生健康委發布的86個罕見病病種診療指南（2025年版），IVIG已被明確推薦用于多種罕見病的治療，如：

1.?成人斯蒂爾病（AOSD）：AOSD合并巨噬細胞活化綜合征（MAS）往往需要激素沖擊治療，聯合環孢素，可考慮應用IVIG。

2.?慢性炎性脫髓鞘性多發性神經根神經病（CIDP）：一線治療包括糖皮質激素、IVIG和血漿置換。

3.?泛發性膿皰型銀屑病（GPP）：對于妊娠期、嬰幼兒等特殊人群中的GPP患者，IVIG劑可作為一種選擇。

4.?天皰瘡：對于聯合應用糖皮質激素和免疫抑制劑治療效果不佳的或出現治療禁忌證的患者，或合并嚴重感染的患者，可考慮使用IVIG。

5.?原發性免疫缺陷病（PID）：大約80%以上的PID伴有不同程度的低或無IgG血癥，IgG替代治療的基本方案為IVIG 0.4～0.6g/kg，每3～4 周1次，維持5～6g/L的IgG谷濃度。治療劑量應個體化，在遵循上述基本方案的基礎上，目標劑量是保護該個體盡可能免受感染的劑量。

為什么IVIG如此重要？

對于許多罕見病患者而言，特異性治療藥物往往面臨選擇有限的問題。當疾病涉及免疫調節或抗感染需求時，IVIG是一種可及的治療選擇。

罕見病雖“罕見”，但關愛不應“罕見”。IVIG在罕見病的治療版圖中發揮著獨特而重要的作用。我們期待隨著醫學的不斷發展，未來能有更多患者找到適合自己的治療路徑，在抗擊疾病的道路上，不再孤單前行。愿每一份生命，都被看見、被支持、被治愈。??????

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若想進一步查詢罕見病診療信息，可參考國家衛生健康委發布的86 個罕見病病種診療指南（2025年版）。詳細網址：https://www.gov.cn/zhengce/zhengceku/202507/content_7031426.htm

參考文獻：劉荔,任和,張小紅,等.靜注人免疫球蛋白制造工藝的發展[J/OL].醫藥導報,1-18[2026-02-26].